IRCForumu.ORG - Gelecekte DMD tedavisi mümkün mü?

Türkiye dahil tüm dünya üzerinde birçok bilim insanı genetik kas hastalıklarının tedavisi için araştırma yapmaktadır. Fakat bilindiği üzere potansiyel bir tedavinin klinik olarak güvenilir ve etkili olduğunu kanıtlamak yıllar süren bir süreçtir. Şu anda DMD tedavisi için birçok potansiyel yol araştırılmaktadır. Araştırma stratejilerinin odaklandığı alanlar aşağıdaki şekilde özetlenebilir;

Gen terapileri ve ekson atlama tedavileri (özellikle 51. eksona yönelik),
Kök hücre transferleri ile kas onarımı sağlamaya çalışma,
Kas gelişimini aktive etmek için kas gelişimini durduran özel proteinleri inhibe etme (Miyostatin inhibisyonu).